Comment la maladie de Pompe affecte-t-elle les lysosomes ?
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Vidéo: La forme adulte de la maladie de Pompe 2024, Novembre
Anonim

Des mutations du gène GAA empêchent l'alpha-glucosidase acide de décomposer efficacement le glycogène, ce qui permet à ce sucre d'atteindre des niveaux toxiques dans lysosomes . Cette accumulation endommage les organes et les tissus dans tout le corps, en particulier les muscles, entraînant des signes et des symptômes progressifs de La maladie de Pompe.

De ceux-ci, qu'est-ce que la maladie de Pompe affecte ?

Trop de sucre s'accumule et endommage vos muscles et vos organes. La maladie de Pompe provoque faiblesse musculaire et difficulté à respirer. Elle affecte principalement le foie, le cœur et les muscles. Vous pourriez entendre la maladie de Pompe appelée par d'autres noms tels que déficit en GAA ou maladie de stockage du glycogène (GSD) de type II.

De plus, la maladie de Pompe est-elle un trouble de surcharge lysosomale ? La maladie de Pompe , une déficience héréditaire de lysosomal -glucosidase acide (GAA), est une myopathie métabolique sévère avec un large éventail de manifestations cliniques. C'est le premier reconnu trouble de stockage lysosomal et le premier neuromusculaire désordre pour laquelle une thérapie (remplacement enzymatique) a été approuvée.

De même, quel organite la maladie de Pompe affecte-t-elle ?

lysosomes

Quel organite la maladie de Pompe affecte-t-elle dans la cellule et comment cette maladie affecte-t-elle la vie d'une personne ?

La maladie de Pompe est un trouble génétique de surcharge lysosomale qui affecte environ 1 personne sur 40 000. La maladie de Pompe est également connu sous le nom de carence en maltase acide ou de stockage de glycogène Maladie type II. Cette condition est causée par l'accumulation d'un sucre complexe appelé glycogène dans le corps cellules.

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